Un estudi internacional publicat a la revista New England Journal of Medicine ha demostrat que un nou fàrmac, anomenat oveporexton, millora de manera significativa els principals símptomes de la malaltia i, per primera vegada, actua sobre el mecanisme biològic que la causa. El treball, en què ha participat l'Hospital Clínic de Barcelona i el seu institut de recerca (IDIBAPS), ha analitzat les dades de 273 persones amb narcolèpsia tipus 1 en dos assajos clínics independents de fase 3. Els resultats, que ja han servit perquè la FDA nord-americana aprovi el tractament, també han estat remesos a l'A.
Què és la narcolèpsia i per què aquest tractament és diferent
La narcolèpsia tipus 1 es produeix per la pèrdua de neurones que sintetitzen l'orexina, una substància essencial per mantenir l'estat d'alerta. Sense aquest senyal, el cervell no regula correctament els cicles de son i vigília, cosa que dóna lloc a somnolència diürna, cataplegia, paràlisi del son i un descans nocturn fragmentat . El nou fàrmac estimula el receptor OX2R, que és el principal implicat en la regulació del cicle son-vigília , imitant així l'efecte de l'orexina que hi manca. S'administra per via oral dues vegades al dia, al matí, i ha demostrat que és segur i ben tolerat.
El doctor Álex Iranzo, cap de la Unitat del Somni del Clínic Barcelona i del grup de Neurofisiologia Clínica de l'IDIBAPS, explica que “fins ara disposàvem de tractaments que ajudaven a controlar alguns símptomes, però aquest abordatge terapèutic actua sobre el mecanisme biològic que origina la malaltia”. Aquesta és la principal diferència amb els fàrmacs actuals, que se centren a estimular el sistema nerviós central o controlar la cataplegia amb antidepressius, però no corregeixen el dèficit d'orexina.
Resultats contundents als assaigs clínics
En tots dos estudis, els participants van rebre oveporexton o placebo durant 12 setmanes. En acabar, els pacients tractats van mostrar una millora notable en la seva capacitat per mantenir-se desperts: entre el 48% i el 69% van assolir valors considerats normals a les proves de vigília, mentre que pràcticament cap pacient del grup placebo va aconseguir aquests resultats. La somnolència diürna, mesurada amb l'Escala de Somnolència d'Epworth, es va reduir entre 9,7 i 11,8 punts amb el fàrmac , davant de reduccions de només 1,5 a 1,7 punts amb placebo. Fins al 84% dels tractats va assolir nivells de somnolència considerats normals.
Pel que fa a la cataplegia, el tractament també va mostrar una eficàcia destacada. Els pacients que van rebre oveporexton van experimentar una reducció d'entre el 79% i el 89% al número setmanal de crisi. A més, els investigadors van observar millores en la gravetat global de la malaltia i en diferents indicadors de qualitat de vida relacionats amb la salut física i mental. La majoria dels participants tractats van descriure una millora clara dels seus símptomes en finalitzar lestudi.
Els efectes secundaris observats van ser lleus i transitoris, com ara un augment de la freqüència urinària o insomni passatger a l'inici del tractament. Aquestes dades confirmen els resultats d'estudis previs en fase 2 i reforcen el potencial d'aquesta estratègia terapèutica per abordar simultàniament diversos dels símptomes principals de la narcolèpsia.
Aprovació internacional i expectatives a Europa
L'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) va aprovar aquest tractament a l'agost del 2026 per a pacients amb narcolèpsia tipus 1, i també ha rebut autorització a la Xina i el Japó. A Europa, l'Agència Europea del Medicament (EMA) havia sol·licitat un tercer estudi per confirmar-ne les dades, i aquest treball multicèntric ha proporcionat l'evidència necessària. El doctor Iranzo assenyala que "aquesta és la prova que necessitava l'Agència Europea del Medicament per a la seva aprovació" , per la qual cosa s'espera que el fàrmac pugui estar disponible els propers mesos als països de la Unió Europea, inclosa Espanya.
La participació de l'Hospital Clínic de Barcelona ha estat clau en aquest avenç, ja que la seva unitat de son és un referent internacional en l'estudi dels trastorns del son. L'equip d'Iranzo ha col·laborat en el disseny i l'anàlisi dels assajos, fet que subratlla el paper de la investigació espanyola en el desenvolupament de teràpies innovadores per a malalties poc freqüents.
Per a les persones que viuen amb narcolèpsia, aquest nou tractament suposa un canvi de paradigma. No només millora els símptomes de forma més eficaç que les teràpies convencionals, sinó que ataca l'arrel del problema , cosa que podria permetre a molts pacients portar una vida molt més normal. Tot i que la malaltia continua sent incurable, comptar amb una opció que actua sobre la causa obre una porta esperançadora.
En definitiva, els resultats publicats al New England Journal of Medicine demostren que oveporexton és un tractament segur i eficaç per a la narcolèpsia tipus 1, amb millores significatives en la somnolència diürna, la cataplegia i la qualitat de vida. Amb l'aprovació de la FDA i les autoritzacions a altres països, i amb la vista posada a l'EMA, aquest fàrmac podria convertir-se en la primera teràpia adreçada a la causa de la malaltia disponible a Europa. La investigació continua però les dades actuals ja ofereixen un motiu d'esperança per als pacients i les seves famílies.